Novosti i edukacije

Novosti sa sjednice CHMP-a iz srpnja 2025. godine

07.08.2025.

Povjerenstvo za humane lijekove (engl. Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) je povjerenstvo Europske agencije za lijekove (EMA) zaduženo za pripremu mišljenja o pitanjima vezanima uz lijekove za primjenu u ljudi u Europskoj uniji (EU). CHMP ima ključnu ulogu u odobravanju lijekova putem centraliziranog postupka davanja odobrenja, čime se bolesnicima u EU-u omogućuje pristup novim terapijskim opcijama.

CHMP preporučio odobravanje 13 novih lijekova

CHMP je na sjednici u srpnju 2025. godine preporučio odobravanje 13 novih lijekova.

CHMP je preporučio:

• davanje odobrenja za lijek Aqneursa (levacetilleucin), namijenjen liječenju Niemann-Pickove bolesti tipa C, rijetke i progresivne genetske bolesti uzrokovane mutacijama u genima koji kodiraju lizosomske proteine nužne za unutarstanični transport i metabolizam tjelesnih masti, uključujući kolesterol. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
• davanje odobrenja za lijek Ekterly (sebetralstat), namijenjen liječenju akutnih napadaja hereditarnog (nasljednog) angioedema, rijetkog, kroničnog i genetskog poremećaja, a karakteriziran je ponavljajućim i često nepredvidivim napadajima u obliku oticanja u različitim dijelovima tijela. Ovaj se lijek primjenjuje peroralno (kroz usta) pri pojavi prvih znakova napadaja. Ovo je prvi peroralni lijek za liječenje hereditarnog angioedema koji je preporučen za odobravanje u Europskoj uniji, čime će se smanjiti opterećenje bolesnika povezano s potrebom primjene injekcija i skratiti vrijeme između početka napadaja i primjene lijeka. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
• davanje odobrenja za lijek Romvimza (vimseltinib), namijenjen liječenju odraslih sa simptomatskim tenosinovijalnim gigantocelularnim tumorom, stanjem u kojem dolazi do abnormalnog širenja tkiva koje okružuje zglobove i tetive (sinovijalna ovojnica ili sinovij), što dovodi do stvaranja izraslina na zglobovima. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
• davanje odobrenja za lijek Tryngolza (olezarsen), namijenjen liječenju odraslih sa sindromom obiteljske hilomikronemije, rijetkom, ozbiljnom, autosomno recesivnom nasljednom bolešću koju karakteriziraju povišene razine triglicerida u krvi. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
• davanje odobrenja za lijek Voranigo (vorasidenib), namijenjen liječenju astrocitoma niskog stupnja ili oligodendroglioma, dviju vrsta rijetkih i zloćudnih tumora mozga. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
• davanje odobrenja za lijek Yeytuo (lenakapavir), namijenjen predekspozicijskoj profilaksi (PrEP) u kombinaciji sa sigurnim spolnim odnosom kako bi se smanjio rizik od infekcije virusom humane imunodeficijencije tipa 1 (HIV-1) prenesene spolnim putem u odraslih i adolescenta koji imaju visok rizik od zaraze tim virusom. Ovaj će lijek olakšati provođenje PrEP-a i pridržavanje terapiji zbog primjene samo dvaput godišnje supkutanom (potkožnom) injekcijom. CHMP je istovremeno ocjenjivao lijek za tržište EU-a kroz centralizirani postupak te za države izvan EU-a u, sklopu regulatorne procedure EU-Medicines for all (EU-M4All) koja omogućuje EMA-i da podupire izgradnju globalnog regulatornog kapaciteta i doprinosi zaštiti i primicanju javnog zdravlja u državama izvan EU-a.
• davanje odobrenja za lijek Zurzuvae (zuranolon), namijenjen liječenju poslijeporođajne depresije u odraslih žena nakon poroda.

CHMP je preporučio davanje odobrenja za četiri bioslična lijeka:

• Bildyos (denosumab), namijenjen liječenju osteoporoze i gubitka koštane mase.

• Bilprevda (denosumab), namijenjen prevenciji koštanih događaja (simptoma i komplikacija vezanih uz kosti) u odraslih s uznapredovalim zloćudnim bolestima koje zahvaćaju kosti.
• Eyluxvi (aflibercept), namijenjen liječenju senilne makularne degeneracije i poremećaja vida.
• Usrenty (ustekinumab), namijenjen liječenju Crohnove bolesti, plak psorijaze, pedijatrijske plak psorijaze i psorijatičnog artritisa.

CHMP je preporučio davanje odobrenja za dva generička lijeka:

• Macitentan Accord (macitentan) i Macitentan AccordPharma (macitentan), namijenjeni liječenju plućne arterijske hipertenzije.

Negativno mišljenje za tri lijeka

CHMP je usvojio negativno mišljenje o davanju odobrenja za tri lijeka:

• Elevidys (delandistrogen mokseparvovek), koji je trebao biti namijenjen liječenju Duchenneove mišićne distrofije, rijetke genetske bolesti u kojoj dolazi do progresivnog slabljenja i gubitka funkcije mišića. Lijeku Elevidys je tijekom razvoja bio dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
• Jelrix (autologne stanice hrskavice), koji je trebao biti namijenjen liječenju oštećenja hrskavice u koljenu.
• Nurzigma (pridopidin), koji je trebao biti namijenjen liječenju Huntingtonove bolesti, nasljedne bolesti koja se pogoršava s vremenom i uzrokuje gubitak moždanih stanica. Lijeku Nurzigma je tijekom razvoja bio dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).

Preporuke za proširenje terapijskih indikacija za osam lijekova

CHMP je preporučio osam proširenja indikacija za lijekove već odobrene u Europskoj uniji: Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva, Invokana, mResvia, Sirturo, Taltz i Tevimbra.

Povlačenje zahtjeva za davanje odobrenja

Povučeni su zahtjevi za davanje odobrenja za tri lijeka:

• Aplidin (plitidepsin), koji je trebao biti namijenjen liječenju multiplog mijeloma.
• Ifinwil (eflornitin), koji je trebao biti namijenjen liječenju odraslih i djece u dobi od godinu dana i starije s visokorizičnim neuroblastomom, rakom živčanih stanica koji se javlja u različitim dijelovima tijela.
• Nidlegy (bifikafusp alfa/onfekafusp alfa), koji je trebao biti namijenjen liječenju odraslih bolesnika s lokalno uznapredovalim potpuno resektabilnim melanomom.

Ishod ponovnog razmatranja prethodno donesenog mišljenja CHMP-a

Nakon ponovnog razmatranja prethodno negativnog mišljenja, CHMP je preporučio davanje odobrenja za stavljanje u promet za lijek Kisunla (donanemab), namijenjen liječenju ranog stadija Alzheimerove bolesti. Lijek je odobren za primjenu u bolesnika koji imaju samo jednu ili nijednu kopiju gena ApoE4, određenog oblika gena za protein apolipoprotein E.

Zaključak arbitražnog postupka

CHMP je usvojio preporuku Povjerenstva za ocjenu rizika na području farmakovigilancije (PRAC) pri EMA-i nakon provedene ocjene slijedom zaprimljenih prijava o ozbiljnim nuspojava povezanih s primjenom cjepiva Ixchiq (živog atenuiranog cjepiva protiv chikungunye). Privremeno ograničenje cijepljenja osoba u dobi od 65 i više godina, koje je bilo uvedeno tijekom trajanja postupka ocjene, sada će biti ukinuto.

Početak arbitražnog postupka

CHMP je započeo ocjenu lijeka Tecovirimat SIGA, s ciljem razmatranja novih rezultata iz nedavnih kliničkih ispitivanja koji ukazuju na nedostatnu učinkovitost ovog lijeka u liječenju majmunskih boginja (mpox), bolesti uzrokovane virusom majmunskih boginja. Ocjena lijeka Tecovirimat SIGA pokrenuta je na zahtjev Europske komisije, a provodi se prema članku 20. Uredbe (EZ) br. 726/2004.

Ostale novosti

CHMP je donio pozitivno mišljenje o prilagodbi sastava mRNA cjepiva Comirnaty i Spikevax kako bi ciljala novu varijantu LP.8.1 virusa SARS-CoV-2 koji uzrokuje bolest COVID-19. Izmjena navedenih cjepiva u skladu je s preporukom koju je donijela Radna skupina za hitne slučajeve (engl. Emergency Task Force, ETF) pri EMA-i o prilagodbi cjepiva protiv bolesti COVID-19 kako bi ciljala LP.8.1 varijantu virusa SARS-CoV-2 za kampanju cijepljenja tijekom sezone 2025./2026.

CHMP je odobrio promjenu sastava lijeka Trixeo Aerosphere i njegovog lijeka-duplikata Riltrava Aerosphere, kojom se dosadašnji potisni plin zamjenjuje drugim plinom s niskim potencijalom globalnog zagrijavanja. Ovo je prva prilagodba sastava (reformulacija) inhalacijskog lijeka kojom se uvodi ekološki prihvatljiviji potisni plin.

CHMP je dovršio ocjenu zahtjeva za proširenje primjene dijagnostičkog lijeka Neuraceq u odraslih, kojim bi se ovaj lijek uz postojeću indikaciju koristio i za praćenje odgovora na terapiju koja smanjuje beta-amiloidne plakove. Spomenuti plakovi su abnormalne nakupine proteina koje se stvaraju u mozgu osoba s Alzheimerovom bolešću i dovode do oštećenja moždane funkcije. Iako CHMP nije preporučio proširenje indikacije na ovu primjenu, odlučeno je da se ažuriraju informacije o lijeku kako bi zdravstveni radnici imali pristup najnovijim dostupnim podacima.

Više o sjednici CHMP-a održanoj u srpnju 2025. godine možete pročitati na internetskim stranicama EMA-e, odnosno ovdje.

Više informacija o CHMP-u i do sada održanim sjednicama dostupno je ovdje.